Paolo Scavo è un bimbo affetto dalla forma più grave di atrofia muscolare spinale (SMA di tipo 1) e necessita del nostro aiuto!
Mamma Francesca e papà Domenico sono i genitori di Paolo Scavo, un bimbo di 19 mesi affetto dalla forma più grave di atrofia muscolare spinale, la SMA di tipo 1. Come molti altri genitori di bimbi SMA, Francesca e Domenico stanno lottando per il diritto di scelta alle cure ma soprattutto lottano contro il tempo, il più impetuoso dei nemici.
La speranza del piccolo Paolo Scavo si chiama Zolgensma, il farmaco più costoso al mondo (il suo prezzo è di circa 2 milioni di dollari per la singola somministrazione), una terapia genica innovativa il cui uso è stato autorizzato nei paesi facenti parte dell’Unione Europea nel maggio del 2020, mentre in Italia ne è stato approvato l’utilizzo il 17 novembre 2020.
I problemi per Paolo Scavo, come per molti altri bambini affetti da SMA di tipo 1, sono legati all’esorbitante costo del farmaco che, secondo i parametri imposti dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), oggi può essere somministrato gratuitamente solo ai bambini affetti da SMA1 che hanno un peso inferiore ai 13,5 kg (inizialmente il limite era per i piccoli malati che non avevano superato i 6 mesi di vita).
Pur rientrando nel parametro “peso”, la corsa per avere l’accesso al farmaco in Italia viene interrotta da un’altra limitazione: la tracheostomia ed il supporto ventilatorio.
A causa della malattia infatti, il piccolo pugliese (la famiglia vive a Valenzano, Bari) necessita di assistenza venitolatoria e della PEG (Gastrostomia Endoscopica Percutanea), un piccolo tubicino collegato allo stomaco che gli permette di nutrirsi.
L’atrofia muscolare spinale costringe i piccoli pazienti ad una lenta e progressiva ipotonia muscolare, ossia il rilasciamento dei tessuti e la mancanza del tono muscolare, dovuta alla perdita dei motoneuroni. Oltre a colpire gli arti superiori ed inferiori, il tronco, le spalle, ecc., la debolezza muscolare incide anche sui muscoli della respirazione e della deglutizione.
Nei casi più gravi di SMA 1, come quello di Paolo Scavo, i bambini necessitano per l’appunto di un supporto ventilatorio – spesso viene praticata una tracheostomia, ossia un foro (stomia) nel collo, all’altezza della trachea, per agevolare il passaggio dell’aria destinata ai polmoni – e di un supporto nutrizionale, come la PEG.
Negli Stati Uniti infatti, dove la piccola Melissa ha ricevuto finalmente il farmaco, la FDA (Food and Drug Administration, ente governativo statunitense che regolamenta i prodotti alimentari e farmaceutici) consente l’accesso al farmaco Zolgensma a tutti i bambini con SMA che non superano i 21 kg di peso.
Paolo Scavo ha quindi ancora una speranza ma servono 2 milioni e 100 mila euro per poter aver accesso alla terapia genica, una cifra che la famiglia sta cercando di raggiungere attraverso la raccolta fondi “Aiutiamo il piccolo Paolo”.
Ma il tempo è tiranno e per il bambino affetto da SMA di tipo 1, per i suoi genitori e per il fratellone Francesco la fiamma della speranza inizia ad affievolirsi. Aiutiamoli!
Di Maria Corbisiero
6 maggio 2021
FONTE: Vita da mamma
Qui di seguito tutte le indicazioni per effettuare una donazione.
PIATTAFORMA GO FOUND ME:
https://gofund.me/48fda868
CONTO CORRENTE BANCARIO:
IBAN : IT36J0760104000001028064572
INTESTATO A : Vita Francesca Molinari
CAUSALE: donazione per Paolo
Per bonifici dall’estero codice Swift:
BPPIITRRXXX
PAYPAL:
paypal.me/aiutiamopaolo
Tante gocce, tutte insieme, formano l'oceano. Ciascuno di noi può essere quella goccia d'Amore che, assieme a tante altre, può permettere a Paolo di continuare a vivere!
Aiutiamolo senza indugio allora, c'è poco tempo, ma tutti insieme ce la possiamo fare!
Marco
Mamma Francesca e papà Domenico sono i genitori di Paolo Scavo, un bimbo di 19 mesi affetto dalla forma più grave di atrofia muscolare spinale, la SMA di tipo 1. Come molti altri genitori di bimbi SMA, Francesca e Domenico stanno lottando per il diritto di scelta alle cure ma soprattutto lottano contro il tempo, il più impetuoso dei nemici.
La speranza del piccolo Paolo Scavo si chiama Zolgensma, il farmaco più costoso al mondo (il suo prezzo è di circa 2 milioni di dollari per la singola somministrazione), una terapia genica innovativa il cui uso è stato autorizzato nei paesi facenti parte dell’Unione Europea nel maggio del 2020, mentre in Italia ne è stato approvato l’utilizzo il 17 novembre 2020.
I problemi per Paolo Scavo, come per molti altri bambini affetti da SMA di tipo 1, sono legati all’esorbitante costo del farmaco che, secondo i parametri imposti dall’AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), oggi può essere somministrato gratuitamente solo ai bambini affetti da SMA1 che hanno un peso inferiore ai 13,5 kg (inizialmente il limite era per i piccoli malati che non avevano superato i 6 mesi di vita).
Pur rientrando nel parametro “peso”, la corsa per avere l’accesso al farmaco in Italia viene interrotta da un’altra limitazione: la tracheostomia ed il supporto ventilatorio.
A causa della malattia infatti, il piccolo pugliese (la famiglia vive a Valenzano, Bari) necessita di assistenza venitolatoria e della PEG (Gastrostomia Endoscopica Percutanea), un piccolo tubicino collegato allo stomaco che gli permette di nutrirsi.
L’atrofia muscolare spinale costringe i piccoli pazienti ad una lenta e progressiva ipotonia muscolare, ossia il rilasciamento dei tessuti e la mancanza del tono muscolare, dovuta alla perdita dei motoneuroni. Oltre a colpire gli arti superiori ed inferiori, il tronco, le spalle, ecc., la debolezza muscolare incide anche sui muscoli della respirazione e della deglutizione.
Nei casi più gravi di SMA 1, come quello di Paolo Scavo, i bambini necessitano per l’appunto di un supporto ventilatorio – spesso viene praticata una tracheostomia, ossia un foro (stomia) nel collo, all’altezza della trachea, per agevolare il passaggio dell’aria destinata ai polmoni – e di un supporto nutrizionale, come la PEG.
Negli Stati Uniti infatti, dove la piccola Melissa ha ricevuto finalmente il farmaco, la FDA (Food and Drug Administration, ente governativo statunitense che regolamenta i prodotti alimentari e farmaceutici) consente l’accesso al farmaco Zolgensma a tutti i bambini con SMA che non superano i 21 kg di peso.
Paolo Scavo ha quindi ancora una speranza ma servono 2 milioni e 100 mila euro per poter aver accesso alla terapia genica, una cifra che la famiglia sta cercando di raggiungere attraverso la raccolta fondi “Aiutiamo il piccolo Paolo”.
Ma il tempo è tiranno e per il bambino affetto da SMA di tipo 1, per i suoi genitori e per il fratellone Francesco la fiamma della speranza inizia ad affievolirsi. Aiutiamoli!
Di Maria Corbisiero
6 maggio 2021
FONTE: Vita da mamma
Qui di seguito tutte le indicazioni per effettuare una donazione.
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IBAN : IT36J0760104000001028064572
INTESTATO A : Vita Francesca Molinari
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Tante gocce, tutte insieme, formano l'oceano. Ciascuno di noi può essere quella goccia d'Amore che, assieme a tante altre, può permettere a Paolo di continuare a vivere!
Aiutiamolo senza indugio allora, c'è poco tempo, ma tutti insieme ce la possiamo fare!
Marco
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